8月23日,2025年补体日大会于北京召开。本次大会由阿斯利康与《医师报》联合主办，汇聚超10个国家的近300位中外专家，聚焦血液、肾科、神经三大领域，围绕阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）四大罕见病，设置主会场及神经、肾科、血液分论坛，从基础研究、临床实践到多学科协作展开深度交流。大会搭建起高水平全球对话平台，共议补体相关疾病诊疗议题，旨在以专业力量为全球补体医学发展注入动能，推动补体诊疗领域实现突破性进步，强化补体相关罕见病规范化诊疗，为罕见病患者及家庭带去希望。

  补体系统是人体先天免疫的核心组成部分，如同维系免疫平衡的“双刃剑”。它在免疫监视与组织稳态中发挥关键作用，能协助机体清除病原体与受损细胞，守护健康；但当补体系统出现缺陷、功能障碍或过度活化时，又会成为多种炎性或自身免疫性疾病的驱动因素，诱发PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病。据介绍，这类与补体系统相关的罕见病，危害具有显著共性：其一，起病隐匿且临床表现复杂，基层医疗机构认知不足，导致漏诊、误诊率较高，许多患者需经历漫长的诊断历程；其二，病情进展迅猛且凶险，可累及血液、肾脏、神经等多个器官系统，严重影响患者生命质量与生存期，给患者家庭带来沉重的身心压力与经济负担。

  北京协和医院院长、党委副书记，兼中国医学科学院北京协和医学院副院校长、党委常委，中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬教授指出：“从罕见病防治全局来看，我国已从‘政策空白’阶段迈入‘体系构建’的关键时期。例如，《罕见病目录》已覆盖207种罕见病，《罕见病病种诊疗指南（2025年版）》为86种罕见病提供全流程诊疗指导；全国419家医院组成的诊疗协作网，建立起国家、省、地市三级质控体系，依托中国罕见病诊疗服务信息系统，累计登记174万例病例数据；国家医保目录纳入90余种罕见病药物，2025年启动的医保丙类目录将补充支付高价药，同时还有增值税减免、快速审批等政策支持。不过，补体系统相关罕见病的研究与诊疗起步较晚，我们必须深入解析其机制，才能更好应对其带来的严峻挑战。通过补体日大会，我们期待汇聚全球智慧、分享诊疗经验，凝聚医疗、科研、社会各界力量，为患者织密诊疗保障网，让罕见病不再‘难诊难治’。”

  近年来，随着诊断技术规范化与多学科协作深化，如PNH的血管内溶血、aHUS的肾脏损伤、gMG导致的肌肉无力，其主要表现为言语不清、吞咽障碍甚至呼吸衰竭、NMOSD高复发高致残......这些曾让临床束手无策的难题，其诊疗已从传统支持治疗迈入精准靶向时代。在治疗层面，补体抑制剂等治疗的突破，为患者带来了临床获益。在诊断层面，《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南》明确筛查PNH克隆的指征，让更多被误诊的PNH患者能及时被诊断出来。《非典型溶血尿毒综合征多学科诊疗实践专家共识》明确排除诊断路径，为临床实践提供标准化治疗路径，显著提升全国诊疗同质化水平。在治疗目标层面，《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》明确治疗目标为达到最小症状表达及减少激素使用，《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）》聚焦预防复发，重塑治疗目标提升患者生活质量，让罕见病患者重归社会。

  与此同时，诊疗服务能力持续提升，多学科协作成为标配。专注于补体相关疾病诊疗研究的专业平台——补体学院，在此过程中也发挥了关键作用。该学院整合肾脏病学、血液学、神经学等多学科力量，推动补体系统研究与临床应用深度融合，为精准医疗提供坚实支撑，为补体相关疾病的早期诊断与精准治疗开辟新路径。